将患者报告的结果纳入实验研究时需要考虑哪些因素？

将患者报告的结果 (PRO) 纳入实验研究是临床研究的一个重要方面，由于其有可能为患者体验和治疗结果提供有价值的见解，因此受到越来越多的关注。PRO，例如症状严重程度、生活质量和功能状态，由患者自己直接报告，为干预和治疗的影响提供了独特的视角。

当考虑将 PRO 纳入实验研究时，必须考虑几个关键因素，以确保研究结果的有效性、可靠性和可解释性。本主题群探讨了实验设计、生物统计学和患者报告结果的交叉点，强调了将 PRO 纳入实验研究时需要解决的基本因素。

纳入 PRO 的实验设计注意事项

实验设计构成了临床研究的基础，在纳入 PRO 时，与研究设计相关的具体考虑因素变得至关重要。以下是需要解决的关键考虑因素：

• 结果选择：仔细选择与研究问题相关并符合研究目标的 PRO 措施。考虑 PRO 仪器的概念框架及其捕获有意义的患者体验的能力。
• 测量时机：确定 PRO 评估的适当时机和频率，以捕捉患者体验和治疗效果的动态特性。考虑治疗持续时间对 PRO 结果的潜在影响。
• 终点定义：根据PRO测量明确定义主要和次要终点，确保这些终点具有临床意义并与研究目标保持一致。
• 与临床终点整合：将 PRO 测量与临床终点整合，以全面了解治疗结果。考虑 PRO 和临床措施之间潜在的协同作用和差异。

分析 PRO 数据的生物统计学注意事项

生物统计方法在实验研究背景下分析 PRO 数据中发挥着至关重要的作用。考虑以下生物统计学注意事项：

• 统计功效：考虑 PRO 测量的可变性和预期效果大小，进行专门针对 PRO 端点定制的功效和样本量计算。确保足够的样本量来检测具有临床意义的差异。
• 缺失数据处理：实施稳健的策略来处理缺失的 PRO 数据，例如敏感性分析和适当的插补方法，以减少潜在的偏差和信息丢失。
• 分析框架：考虑测量的分布特性和 PRO 评估的纵向性质，选择适当的统计方法来分析 PRO 数据。探索处理重复测量和纵向数据的方法。
• 结果解释：制定明确的策略来解释 PRO 数据并将统计结果转化为有临床意义的结论。考虑临床重要变化阈值对 PRO 结果解释的影响。

确保 PRO 措施的有效性和可靠性

验证 PRO 测量对于确保收集的数据准确反映预期结构并可靠地用于实验研究至关重要。在这方面，以下考虑因素至关重要：

• 心理测量属性：使用适当的统计方法评估 PRO 测量的心理测量属性，包括可靠性、有效性和响应性。如果研究涉及不同的人群，请考虑文化和语言的适应。
• 认知汇报：进行认知汇报访谈，以评估 PRO 工具在目标患者人群中的可理解性和相关性，确保项目清晰且有意义。
• 最大限度地减少测量误差：采用策略最大限度地减少 PRO 评估中的测量误差，包括明确的完成说明、数据收集者培训以及适当的报告召回期。
• 定性研究整合：结合定性研究方法，更深入地了解 PRO 测量与患者体验的相关性和适用性，丰富 PRO 数据的可解释性。

实施 PRO 综合学习协议

制定整合 PRO 评估的综合研究方案需要仔细考虑后勤、伦理和实践方面。应解决以下几个方面的问题：

• 后勤可行性：评估将 PRO 评估纳入研究工作流程的后勤可行性，确保数据收集过程高效且对患者和研究人员的负担最小化。
• 患者参与：让患者参与 PRO 评估的设计和实施，以确保这些措施捕捉到他们经历的相关方面，促进以患者为中心的研究。
• 道德考虑：解决与患者隐私、数据保密性和 PRO 评估特定的知情同意流程相关的道德考虑，反映仁慈和尊重自主权的原则。
• 培训和标准化：为参与PRO数据收集的研究人员提供全面的培训，以确保管理、评分和数据管理的标准化和一致性。

确保 PRO 研究结果的稳健解释和报告

对 PRO 研究结果进行透明、稳健的解释和报告对于有效传达结果和促进研究的适用性至关重要。请考虑以下关于解释和报告 PRO 结果的建议：

• 将 PRO 结果置于背景中：将 PRO 结果置于更广泛的临床意义和患者相关性背景中，对研究结果提供全面的解释。
• 亚组分析：根据相关患者特征进行预定义的亚组分析，以探索 PRO 反应和治疗效果的潜在异质性，增强对 PRO 结果的理解。
• 利用 PROMIS 标准：考虑利用标准化的患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 措施来促进与现有证据的比较并促进研究结果的普遍性。
• 出版指南：遵守报告 PRO 结果的既定出版指南，例如 CONSORT PRO 扩展，以确保报告透明并促进批判性评估。

结论

将患者报告的结果纳入实验研究需要一种综合方法，解决实验设计、生物统计学和 PRO 测量验证中的关键考虑因素。通过仔细考虑这些因素，研究人员可以最大限度地发挥 PRO 数据的价值，增进我们对临床研究中治疗结果和患者体验的理解。