患者报告结果 (PRO) 在衡量干预措施和治疗对患者健康和生活质量的影响方面发挥着关键作用。PRO 在功效和样本量计算中的集成对于确保临床研究的准确性和可靠性至关重要。在本文中，我们将探讨在功效和样本量计算中整合 PRO 的重要性，以及生物统计学在此过程中的作用。我们将深入研究与将 PRO 纳入功效和样本量计算相关的方法、挑战和最佳实践。
患者报告结果 (PRO) 在临床研究中的重要性
患者报告的结果，例如症状严重程度、功能状态和生活质量，为了解患者的生活经历提供了宝贵的见解。这些结果对于了解干预和治疗的有效性以及评估对患者健康的总体影响至关重要。PRO 提供以患者为中心的视角，捕捉通过传统临床评估无法观察或测量的健康和疾病的各个方面。
将 PRO 融入临床研究使研究人员能够评估医疗干预措施对现实世界的影响，使研究结果对患者和医疗保健提供者更加相关和有意义。此外，PRO 数据可以有助于个性化医疗的发展，因为它可以更深入地了解患者如何看待和响应不同的治疗方式。
功效和样本量计算在临床研究中的作用
功效和样本量计算是临床研究设计的基本方面。这些计算涉及确定以一定置信度检测干预或治疗的有意义效果所需的样本量。足够的功效和样本量对于确保研究结果的统计有效性和可靠性至关重要。
通过将 PRO 纳入功效和样本量计算中，研究人员可以考虑患者报告结果的变异性和敏感性，从而确保研究有足够的动力来检测有临床意义的变化。这种整合在 PRO 作为主要或关键次要终点的试验中尤其重要。
将 PRO 集成到功效和样本量计算中的挑战和注意事项
由于患者报告结果的主观性和多维性，将 PRO 整合到功效和样本量计算中提出了独特的挑战。PRO 数据通常具有非正态分布、下限或上限效应以及缺失值的特征，这些可能会影响功效和样本量计算的准确性。
此外，为 PRO 终点选择适当的效应大小和临床上有意义的差异需要仔细考虑。生物统计学家通过采用先进的统计方法（例如纵向建模）来解释 PRO 数据的独特属性，在应对这些挑战方面发挥着至关重要的作用。
生物统计学在提高功效和样本量计算准确性方面的作用
生物统计学作为一门将统计方法应用于生物和健康相关数据的学科，对于确保临床研究中功效和样本量计算的准确性和可靠性至关重要。生物统计学家拥有解决与将 PRO 整合到研究设计和统计分析中相关的复杂性的专业知识。
通过先进的统计技术，生物统计学家可以解释 PRO 数据中固有的变异性和测量误差，从而改进功效和样本量计算，以符合研究的具体目标。此外，生物统计学家在指导研究人员选择适当的统计测试和建模方法来分析 PRO 终点方面发挥着关键作用。
将 PRO 集成到功效和样本量计算中的最佳实践
一些最佳实践可以增强 PRO 在功效和样本量计算中的集成。首先，临床医生、PRO 专家和生物统计学家之间的早期合作对于协调 PRO 测量、效应大小和统计方法的选择至关重要。
此外，敏感性分析和模拟研究可以提供有关各种假设对功效和样本量要求的影响的宝贵见解，使研究人员能够就研究设计做出明智的决策。考虑缺失 PRO 数据的影响并实施稳健的策略（例如多重插补）以有效解决缺失问题也很重要。
结论
将患者报告的结果整合到功效和样本量计算中对于确保临床研究的可靠性和有效性至关重要。通过认识到 PRO 在捕捉患者观点方面的重要性并利用生物统计学家的专业知识，研究人员可以提高功效和样本量计算的精度和准确性，最终有助于获得更稳健和有影响力的临床研究结果。