核酸是在生物体的生物化学中发挥关键作用的分子，其制药应用彻底改变了医学领域。本主题群将探讨核酸在药物研究和开发中的各种利用方式，重点是它们与生物化学的交叉。
核酸与生物化学
核酸，包括 DNA 和 RNA，是携带遗传信息并催化细胞内生化反应的重要生物分子。对核酸及其与蛋白质和酶等其他生物分子相互作用的研究构成了生物化学的基础。了解核酸的结构和功能特性对其药物应用至关重要，因为它使科学家能够设计和开发新的治疗策略。
基因治疗
核酸最有前途的药物应用之一是基因治疗领域。基因治疗涉及输送功能性核酸，例如治疗基因或RNA干扰分子，以调节基因表达并治疗遗传性疾病。例如，使用病毒载体传递治疗基因在治疗囊性纤维化和血友病等遗传性疾病方面显示出巨大的潜力。基于核酸的基因编辑技术，例如 CRISPR-Cas9，也有望实现精确的基因组工程，为靶向治疗干预开辟新途径。
药物输送系统
核酸广泛应用的另一个领域是药物输送系统的开发。人们正在探索基于核酸的纳米载体，例如脂质纳米颗粒和聚合物胶束，作为将治疗性核酸、小干扰RNA (siRNA) 和反义寡核苷酸递送至靶细胞和组织的有效载体。这些递送系统不仅可以保护核酸免遭降解，还可以促进其细胞内摄取，最终增强基于核酸的治疗的功效。
核酸疫苗
核酸疫苗，特别是mRNA疫苗的出现，引起了制药行业的广泛关注。mRNA 疫苗编码病毒抗原，可诱导针对特定病原体的免疫反应，为疫苗开发提供快速且通用的方法。针对 COVID-19 等传染病的 mRNA 疫苗的成功部署，证明了基于核酸的疫苗接种在应对新出现的健康威胁和彻底改变免疫领域的潜力。
核酸诊断
核酸在遗传性疾病和传染病诊断工具的开发中也发挥着关键作用。聚合酶链式反应 (PCR) 和核酸扩增技术能够灵敏且特异地检测核酸序列，构成众多分子诊断测定的基础。基于核酸的诊断与生物化学的整合促进了快速、准确的检测方法的发展，用于识别病毒病原体、基因突变和癌症生物标志物，促进早期疾病检测和个性化医疗。
未来的前景和挑战
核酸的制药应用不断发展，为药物发现、治疗和诊断带来了新的机遇和挑战。核酸化学、递送技术和基因组编辑工具的进步为精准医疗和个性化治疗提供了令人兴奋的前景。然而，将基于核酸的疗法从实验室转化为临床需要解决安全性、有效性和可扩展性等关键问题，需要生物化学家、药理学家和医学研究人员之间的跨学科合作。